DLin-MC3-DMA作為新型陽(yáng)離子脂質(zhì)——可電離化陽(yáng)離子脂質(zhì)的*，具有“低毒高效”的優(yōu)勢具有廣Fan的使用前景，本篇AVT的小編就來(lái)給大家介紹一下這個(gè)新型陽(yáng)離子脂質(zhì)DLin-MC3-DMA吧！
| 中文名稱(chēng)：DLin-MC3-DMA
| 商品名：DLin-MC3-DMA
| CAS號：1224606-06-7
| 純度：98%
| 分子量：642.09
| 保存條件：-20℃
| 用途：陽(yáng)離子脂質(zhì)體
| 分子式：C43H79NO2
| 性狀：無(wú)色至淡黃色油狀液體
| 溶解性：不溶于水，易溶于DMSO、甲醇、乙醇。
| 注意事項：避免與強酸、強堿、強氧化性物質(zhì)接觸
| 生產(chǎn)商/manufacturer艾偉拓（上海）醫藥科技有限公司/ AVT (Shanghai) Pharmaceutical Tech Co,. Ltd.
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研究者還發(fā)現，陽(yáng)離子脂質(zhì)體的功能活性與所用陽(yáng)離子脂質(zhì)的pKa值特別相關(guān)，pKa在6.2~6.5間的陽(yáng)離子脂質(zhì)能夠帶來(lái)非常高效的基因沉默效果。而在眾多合成的候選者中，DLin-KC2-DMA效果優(yōu)于DLin-DMA，而DLin-MC3-DMA表現更為出眾，與DLin-DMA相比肝組織細胞內的基因沉默活性提高三個(gè)數量級，DLin-MC3-DMA-LNP的ED50進(jìn)一步降低且毒性不增加，因此有了其在Onpattro中的成功應用，成為Alnylam對于siRNA遞送技術(shù)的關(guān)鍵，是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統的“標準”脂質(zhì)材料。
Onpattro用于zhi療家族性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性 (hATTR) 的多發(fā)性神經(jīng)病變，是第yi款上市的siRNA脂質(zhì)體藥物，成功打開(kāi)了沉默細胞基因藥物的大門(mén)。幾乎任何疾病都可以通過(guò)沉默病理性基因、表達有益蛋白或編輯有缺陷的基因等途徑來(lái)zhi療，陽(yáng)離子脂質(zhì)體納米遞送系統的應用不jinjin局限于肝臟細胞，還可沉默其它組織中的基因，甚至致ai基因，可發(fā)展為平臺技術(shù)，十分具有應用前景。
